科技日报记者 马爱平
日前，全球顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著，公布其在中国的两项III期临床试验结果；并配发国际知名肾病专家述评。
这是NEJM首次发表由中国大陆医生作为第一和通讯作者的新药III期临床试验，也是该杂志首次背靠背(源自英文“back to back ”，意为连续两次)发表中国团队的临床试验。
为肾病患者带来新希望
慢性肾脏病是我国继心脑血管、糖尿病之后最常见的重大慢性疾病。10.8%的患病率对于拥有庞大人口基数的中国而言，意味着沉重的医疗负担。贫血作为慢性肾脏病重要并发症之一，危害巨大，可加速慢病肾脏病进展、增加心脑血管事件的发生及死亡风险，并严重影响患者生活质量。目前我国肾性贫血的治疗达标率非常低，治疗药物匮乏却疗效和安全性均不能令人满意，面对未被满足的临床需求，亟待发展全新机制的肾性贫血治疗药物。
上海交通大学医学院附属瑞金医院教授陈楠
近日，在上海举办的罗沙司他中国临床研究数据深度解读媒体圆桌会上，罗沙司他中国临床研究牵头者、上海交通大学医学院附属瑞金医院教授陈楠介绍了罗沙司他的III期临床研究结果。
该药是由阿斯利康和珐博进公司合作在中国开发的1.1类新药，在全球III期临床研究中，中国区数据率先发布。罗沙司他在中国的两项III期多中心随机双盲对照临床研究分别针对透析和非透析患者，对照药物分别是促红细胞生成素（EPO）和安慰剂。两项研究均达到主要终点。
结果显示，罗沙司他在既往接受过EPO治疗的透析患者中可有效纠正和维持患者血红蛋白（Hb）水平，且未见新的或非预期不良反应；在中国未接受透析治疗的慢性肾脏病合并贫血患者中，同样发现罗沙司他可有效纠正和维持患者Hb水平，且安全性良好。
复旦大学附属华山医院教授郝传明
问鼎顶级期刊的背后
自从论文在NEJM在线发表，陈楠收到来自国内外的多方祝贺，她的朋友圈也被刷屏。
回顾从事临床研究的历程，她坦承，期间面临了重重困难，也接受了监管机构的多次审查，最终能够取得成功，原因是多方面的。首先，研究的顶层设计非常好，其次，团队精诚合作，所有参与人员都努力把GCP（药物临床试验质量管理规范）精神吃透并严格遵守。同时，随着公众健康理念的提升，越来越多的患者开始理解和乐于参加临床试验。研发企业在临床研究期间也给予了大力支持，派出实力强劲的CRO团队进行质量监控。正是有了多方的齐心协力，才有了今天的成功。
郝传明说，尽管这些年医学科普发展很快，但目前公众对慢性肾脏病的了解还远远不如肿瘤。
专家透露，罗沙司他的上市，打破了肾性贫血领域30年未有全新机制疗法的瓶颈，也为其他领域的新药研发打开了基于HIF通路的新角度。据悉，罗沙司他在其他疾病，如自身免疫性贫血、骨髓瘤等中的应用探索正在进行。“路还很长，我们会更加努力。”郝传明说。
照亮中国临床研究新征程
《NEJM医学前沿》副主编赵剑飞指出，罗沙司他两项研究在NEJM发表，代表国际医学界对这项研究的重要意义和中国团队的临床研究水平和质量的高度认可。能够在顶级期刊在线发表，意味着该研究首先是最早，这是国际上第一项靶向HIF通路的新药研究，也是国际首次由中国完成新药临床研究，同时也是最好，表明该研究达到非常高的临床研究水准，数据质量非常高。这是中国的新药临床研究首次获得国际同行如此高水平的认可。
《NEJM医学前沿》副主编赵剑飞
赵剑飞说，近年来，中国的新药临床研究有了长足的进步。从NEJM收到的来自中国的临床研究投稿，以及每年报批和获批的新药数量，可以看到中国新药研发正在进入井喷期。2017年，中国加入人用药品注册技术要求国际协调会议（ICH），标志着中国药物临床研究及相关标准与世界接轨。
目前我国临床研究主要的瓶颈是什么？
“临床研究队伍还很不足。”陈楠呼吁，临床医生需要更深地认识到临床研究的重要性，我们需要在全国培养更多能够严格遵循GCP原则开展临床研究的队伍。同时，需要在各级医院建立健全包括伦理委员会在内的临床研究相关机构，各级政府也需要建立健全相关的监察机构，对临床研究数据进行密切监督。
加载更多>> 责任编辑：张爽（实习）
